ژن‌درمانی، اولین قدم موفقیت‌آمیز در درمان کوررنگی

به گزارش پایگاه خبری ساینس دیلی، کوررنگی یک بیماری ژنتیکی است که سبب کاهش دید، عدم تشخیص رنگ‌ها، کاهش حساسیت به نور و حرکت کنترل نشده چشم می‌شود. این بیماری در اثر جهش در یکی از ۶ ژن مربوطه ایجاد می‌شود. در اغلب موارد ابتلا، یکی از ژن‌های CNGA۳ یا CNGB۳ دچار جهش می‌شوند. این روش جدید بر اصلاح ژن CNGA۳ تاکید دارد.
این روش که توسط محققان آمریکایی توسعه داده شده، تا حدود زیادی شبیه به یکی از روش‌های تاییدشده توسط سازمان غذا و داروی آمریکاست که برای درمان نابینایی استفاده می‌شود و Luxturna نام دارد. در این روش ژن‌های سالم به ویروس‌های اصلاح ژنتیکی‌شده بی‌ضرر متصل و به چشم بیمار تزریق می‌شوند. در صورت موفقیت، تولید پروتئین‌هایی که به دلیل نقص ژنتیکی از دست رفته بودند، از سر گرفته می‌شود.
در این مطالعه ۹ بیمار مبتلا به کوررنگی که عارضه آنها بر اثر جهش در ژن CNGA۳ رخ داده بود، مورد بررسی قرار گرفتند و با این روش درمان شدند. نتایج کاملا موفقیت‌آمیز گزارش شد و هیچ عارضه جانبی دیده نشد.
محققان معتقدند این روش راه امیدوارکننده‌ای را برای درمان انواع نابینایی پیش روی محققان قرار می‌دهد.
از هر ۳۰ هزار نفر در سراسر دنیا، یک نفر به کوررنگی مبتلا است.
نتایج این مطالعه در نشریه JAMA Ophthalmology منتشر شده است.